محققان در اغلب مطالعات درمانی صورت‌گرفته در سراسر دنیا، نرخ بقای پنج ساله (به درصد افرادی که در یک گروه مورد درمان پنج سال پس از تشخیص یا شروع درمان یک بیماری مانند سرطان زنده هستند، نرخ بقای پنج ساله گفته می‌شود) برای اغلب سرطان‌های شایع را زیر 10 درصد اعلام کرده‌اند. در این مطالعات همچنین به عوارض، مضرات و سختی‌های درمان‌هایی همچون شیمی‌درمانی و پاسخ‌های منفی به بدن به این قبیل درمان‌ها اشاره شده است. همین نیز دانمشمندان را بر آن داشته تا به دنبال روش‌های درمانی تازه‌ای برای کاهش مرگ و رنج ناشی از سرطان‌ها باشند. همین نیاز زمینه اصلی انجام صد‌ها پژوهش در سراسر دانشگاه‌های دنیا را فراهم آورده تا آنجایی که دستیابی به روش‌های درمانی نوین سرطان برای جایگزینی با روش‌های فعلی به دغدغه شماره یک بسیاری از متخصصان در جای‌جای جهان تبدیل شده است. در همین مورد اتفاقی مهم برای صنعت پزشکی ایران رخ داده است. اخیرا در میان حواشی گوناگون روز‌های گذشته و غلبه حال‌وهوای جام‌جهانی در کشور، از دستاوردی مهم در زمینه فناوری‌های پزشکی رونمایی شد؛ «ژن‌درمانی» به روش «کارتی سل تراپی» که به‌روز‌ترین روش درمان سرطان در دنیا به‌شمار می‌رود. گفته شده تنها دو شرکت چندملیتی در جهان این روش درمانی را ارائه می‌کنند، اما حالا این دانش به همت اساتید دانشگاه علوم پزشکی تهران و با تلاش محققین یک شرکت دانش‌‌بنیان ایرانی بومی شده است. ژن‌درمانی نوعی روش درمان است که دستورالعمل‌های ژنتیکی درون سلول‌های یک فرد را فعال می‌کند‌. زمانی که یک ژن غیرفعال باشد به تولید پروتئین‌هایی منجر خواهد شد که قادر به انجام وظایف خود نیستند‌. هدف اصلی ژن‌درمانی این است که این‌گونه ژن‌های معیوب را شناسایی کرده و به این ترتیب مشکل را از ریشه حل کند‌. 

دستاوردی که به درمان بیش از 70 درصد بیماران سرطانی می‌انجامد
هرچند اتفاق مذکور در رسانه‌ها آن‌گونه مورد توجه قرار نگرفت و تعدد حواشی و اتفاقات گوناگون در کشور فضای رسانه‌ها و افکار عمومی را چنان دربرگرفته‌اند که یک دستاورد بسیار مهم در صنعت پزشکی آن‌گونه که درخور است، مورد اعتنا قرار نمی‌گیرد اما این واقعه پزشکی مهم با ادبیات ذیل در شماری از رسانه‌ها مخابره گشت: «محققان ایرانی موفق شدند برای نخستین بار در کشور با استفاده از روش «ژن‌درمانی» سرطان خون را در یک بیمار درمان کنند‌.» قصه چیست؟ امیرعلی حمیدیه دبیر ستاد توسعه فناوری‌ سلول‌های بنیادی و پزشکی بازساختی معاونت علمی، فناوری و اقتصاد دانش‌بنیان ریاست‌جمهوری در توضیح این دستاورد مهم صنعت پزشکی می‌گوید: «آینده پزشکی، پزشکی بازساختی است که سلول‌درمانی، ژن‌درمانی و مهندسی بافت است‌. در بسیاری از بیماری‌های صعب‌العلاج و سختی که غیرقابل درمان به نظر می‌رسند در آینده‌ای نه‌چندان دور از این روش‌ها برای رفع مشکلات بیماران استفاده می‌شود‌. این دستاورد نزدیک به 7 سال زمان برده است و بعد از گذراندن مطالعات سلولی و مطالعات پیش‌بالینی روی حیوان و کسب مجوز و کد اخلاق از دانشگاه علوم پزشکی تهران برای نخستین بار یک محصول ژن‌درمانی در کشور برای یک بیمار استفاده شده است‌. مثل باقی درمان‌ها همچون شیمی‌درمانی که موفقیت آنها به‌صورت درصدی گزارش شده است که نزدیک به 60 تا 70 درصد از بیماران بهبود می‌یافتند، و حدود 30 تا 40 درصد از بیماران هم برای پیوند اقدام می‌کردند که از این تعداد بیماران پیوندی نیز، 60 تا 70 درصد آنها با پیوند بهبود می‌یافتند، امروز هم آنهایی که پیوند نمی‌شوند به احتمال 60 تا 70 درصد با این روش بهبود خواهند یافت‌. در دنیا هم این روش بسیار جدید است و سازمان‌های غذا و داروی چند کشور محدود مجوز انجام این کار را دادند و به‌مرور زمان قطعا خاصیت و قدرت این کار بیشتر خواهد شد و محصول نیز به این سختی تولید نخواهد شد و می‌توان آن را از فرد دیگری تولید کرد‌. در موضوع ژن‌درمانی به غیر از این شرکت دانش‌بنیان، یک شرکت دیگر نزدیک به محصول شده است و به غیر از این دو شرکت شاید بالای 10 هسته فناور مطالعاتی روی این موضوع دارند‌.»

درمان‌‌‌های نوین سرطان؛ نیاز روز صنعت پزشکی در دنیا 
نرخ بقای پنج ساله برای سرطان‌های پانکراس (4%)، ریه (15%)، کبد (7%) و گلیوبلاستوما (5%)، (شکل شایع سرطان مغز)، است. همان‌طور که ملاحظه می‌کنید، نرخ‌ها بسیار پایین است. حتی دو سرطان پروستات و پستان که نرخ بقای 5 ساله‌شان بهتر از 80 درصد است، هنوز هم در مراحل بعدی درمان پاسخ ضعیف می‌دهند و در موجوع منجر به بیش از 60 هزار مرگ در سال می‌شوند. رژیم‌های شیمی‌درمانی، اگرچه به‌شدت سابق نیست اما اغلب منجر به حالت تهوع حاد و تاخیری، زخم‌های دهانی و اختلالات شناختی خفیف می‌شوند. درمان سرطان پروستات متاستاتیک، در عین طولانی‌تر کردن عمر، اغلب باعث گرگرفتگی، ناتوانی جنسی، بی‌اختیاری و افزایش خطر شکستگی استخوان می‌شود. بنابراین، روش‌های درمانی کاملا جدیدی برای کاهش مرگ و رنج ناشی از سرطان‌ها مورد نیاز است. حوزه وسیع ژن‌درمانی نویدبخش تعدادی از درمان‌های نوآورانه است که در پیشگیری از مرگ‌ومیر ناشی از سرطان بسیار مهم هستند. ایمونوتراپی، ویروس‌درمانی انکولیتیک و انتقال ژن. ایمونوتراپی از سلول‌های اصلاح‌شده ژنتیکی و ذرات ویروسی جهت تحریک سیستم ایمنی برای ازبین بردن سلول‌های سرطانی استفاده می‌کند. آزمایش‌های بالینی اخیر واکسن‌های نسل دوم و سوم نتایج دلگرم‌کننده‌ای را در مورد طیف وسیعی از سرطان‌ها از جمله سرطان ریه، سرطان پانکراس و سرطان پروستات نشان داده‌اند. ویروس درمانی انکولیتیک، از ذرات ویروسی که در سلول سرطانی تکثیر می‌شوند تا باعث مرگ سلولی شوند، استفاده می‌کند و یک روش درمانی نوظهور است که به‌ویژه در مورد سرطان‌های متاستاتیک، نویدبخش است. انتقال ژن نیز یک روش درمانی جدید است که ژن‌های جدیدی را به سلول سرطانی یا بافت اطراف وارد می‌کند تا باعث مرگ سلولی یا کند کردن رشد سرطان شود. این روش درمانی بسیار منعطف است و طیف وسیعی از ژن‌ها و ناقل‌ها در آزمایشات بالینی با نتایج موفقیت‌آمیز در آن مورد استفاده قرار می‌گیرند. همان‌طور که این درمان‌ها به بلوغ می‌رسند، ممکن است به تنهایی یا در ترکیب با درمان‌های فعلی برای کمک به تبدیل سرطان به یک بیماری قابل کنترل استفاده شوند. 

ژن‌درمانی چیست و چگونه کار می‌کند؟
برای فهم دقیق‌تر پیرامون این روش درمانی نوین به سراغ مقاله‌ای مشترک از موسسه دانا فاربر و کیلینیک مایوی ایالات متحده آمریکا رفتیم. در این مقاله پیرامون جزئیات و اهمیت روش ژن‌درمانی در سرطان توضیحات مهمی به تفصیل نوشته شده که بخش‌هایی از آن را برای فهم بهتر ابعاد این پدیده در اینجا آورده‌ایم: 
«ژن درمانی نسل بعدی درمان سرطان است. این رویکرد تکامل‌یافته شامل استفاده از قدرت ژن‌درمانی برای تقویت سیستم ایمنی یا تضعیف سلول‌های سرطانی است. ژن‌درمانی چگونه کار می‌کند؟ روند ژن‌درمانی سرطان چیست؟ مراحل ژن‌درمانی چیست؟ ژن‌درمانی دقیقا چیست؟ پاسخ به سوالات فوق نیازمند تجزیه‌وتحلیل علم ژن‌درمانی است. تجزیه‌وتحلیل‌ها در مورد این درمان به درک بهتر علم ژن‌درمانی سرطان کمک می‌کند، این مرحله از جمله فرآیندی است که بیماران برای دریافت این درمان امیدوارکننده طی می‌کنند. ژن‌درمانی چیست؟ ژن‌درمانی نوعی درمان سرطان است که در آن محققان DNA عملکرد ژنتیکی سلول‌های ایمنی یا سلول‌های سرطانی را تغییر می‌دهند. محققان همچنین در حال بررسی این هستند که چگونه و چه چیزی سلول‌های سرطانی را از بافت سالم متمایز می‌کند. این تفاوت‌های سلولی معمولا در ژن‌های تغییریافته، اضافه یا حذف شده برای ایجاد محیطی برای حمایت از رشد سرطان ظاهر می‌شوند. ژن‌درمانی این تغییرات را از طریق عوامل درمانی مهندسی‌شده، مانند سلول‌های CAR T انجام می‌دهد. ژن‌ها به‌عنوان بخش‌های کوچکی از DNA حاوی دستورالعمل‌هایی برای پروتئین‌هایی هستند که عملکرد بیولوژیکی را کنترل می‌کنند. بدن برای عملکرد صحیح به 400 هزار پروتئین نیاز دارد و ژن‌ها می‌توانند تغییر یا جهش پیدا کنند که این اتفاق تولید و بنیان پروتئین‌ها را تغییر می‌دهد. همین می‌تواند تعادل بدن را ازبین ببرد و منجر به مشکلات تولید بیش از حد و تکثیر سلولی شود. این تغییر یا جهش ژنتیکی اولین قدم در ایجاد سرطان است. با این‌حال، هرسرطانی این تغییرات ژنتیکی را به روش‌های منحصربه‌فرد ایجاد می‌کند. 

انواع مختلف ژن‌درمانی کدامند؟
محققان درحال مطالعه هستند که کدام تغییرات ژنتیکی با هرسرطان مرتبط است و به دنبال آن درحال توسعه درمان‌های موثر برای ژن‌درمانی سرطان نیز هستند. اما انواع ژن‌درمانی برای سرطان کدامند؟ هدف ژن‌درمانی کنترل ژن‌های تغییریافته یا جهش‌های ژنتیکی سرطان برای جلوگیری از رشد آن است. این رویکرد برای استفاده از سلول‌ها و ژن‌های خودمان برای درمان سرطان، ژن‌درمانی جسمی نامیده می‌شود. این نوع ژن‌درمانی روی سلول‌های زایا در سیستم تولید مثل تاثیر نمی‌گذارد، به این معنی که هیچ‌یک از تغییرات ژنتیکی نمی‌تواند به سایر اعضای خانواده منتقل شود. چهار نوع ژن‌درمانی جسمی وجود دارد: ویرایش ژن، جایگزینی ژن، افزودن ژن و مهار ژن. ویرایش ژن، اصلاح ژن سلول برای رفع عدم تعادل است با بریدن قسمت معیوب ژن و تغییر DNA سرطان. این نوع ژن‌درمانی ممکن است تغییر را به‌جای تلاش برای حذف آن جایگزین کند. جایگزینی ژن دقیقا این است: جایگزینی ژن معیوب یا غیرفعال با یک نسخه سالم از آن. این نوع ژن‌درمانی شکل دیگری از تلاش برای اصلاح تغییرات ژنتیکی به‌جای تلاش برای حذف آن است. افزودن ژن، افزودن کد ژنتیکی جدید به یک سلول دیگر (معمولا یک سلول جنگنده سیستم ایمنی) است تا به آن کمک کند با پروتئین مرتبط با ژن آسیب دیده مبارزه کند. درمان با سلولT  نمونه‌ای از افزودن ژن است. این شکل از ژن‌درمانی اضافه کردن یک نسخه از ژنی که از قبل وجود دارد نیست، بلکه اضافه کردن یک ژن کاملا جدید است، (معمولا با هدف کشتن سلول سرطانی از طریق سیستم ایمنی). پزشکان همچنین ممکن است یک ژن جدید را مستقیما به سلول سرطانی اضافه کنند که باعث می‌شود سلول سرطانی مرتکب خودکشی شود. مهار ژن به‌سادگی ژن معیوب را خاموش می‌کند. این می‌تواند سلول را ازبین ببرد یا از عمل سرطانی آن مانند رشد و تکثیرنمایی جلوگیری کند. 

روش جدید، دوره درمان سرطان را تا یک‌ماه کاهش می‌دهد
در ادامه این مقاله پیرامون مراحل ژن‌درمانی آمده است: «ژن‌درمانی یک رویکرد جدید و بالقوه درمانی برای درمان سرطان است، اما محققان هنوز پژوهش‌های زیادی درپیش دارند. درحالی‌که مراحل زیر ممکن است ساده به نظر برسند، هربخش از فرآیند به سال‌ها مطالعه برای توسعه فناوری‌ها نیاز دارد. محققان ابتدا باید ژن و پروتئین مرتبط با سرطان را شناسایی کنند. مراحل بعدی در ادامه توضیح داده می‌شوند اما پیش از آن پاسخ به یک سوال ضروری است. درمان با سلول T چقدر طول می‌کشد؟ در پاسخ باید گفت شش نوع درمان با سلول T برای انواع سه سرطان خون وجود دارد: میلوما، لوسمی و لنفوم. تزریق سلول‌های T می‌تواند در یک محیط مراقبت بستری یا سرپایی انجام شود، اما بیمار باید همیشه تحت نظارت دقیق قرار گیرد. درمان با سلول T می‌تواند منجر به برخی عوارض جانبی شود که مهم‌ترین آن سندرم آزادسازی سیتوکین است. کل فرآیند CAR T-cell تقریبا یک ماه طول می‌کشد، بدون احتساب زمان بهبودی پس از درمان، اول پزشکان باید سلول‌های T بیمار را خارج کرده، سپس روی آنها در آزمایشگاه کار کنند و دوباره به بدن تزریق کنند. این مرحله معمولا چند هفته طول می‌کشد تا CAR به سلول‌های T اضافه شود و آنها را تکثیر کند. سلول‌های CAR T منجمد می‌شوند و به بیمارستان یا مرکز سرطانی که بیمار در آن تحت درمان است، بازگردانده می‌شوند. تزریق سلول‌های CAR T به بیمار حدود یک ساعت طول می‌کشد. پس از دریافت انفوزیون CAR T-cell، کادر پزشکی بیمار را برای چند هفته آینده تحت نظر دارند تا عوارض جانبی ناشی از گسترش سریع سلول‌های T در بدن و کشتن سلول‌های سرطانی را بررسی کنند. برای هفت روز اول پس از دریافت انفوزیون CAR T-cell، بیماران باید تحت نظارت پزشک باشند. برای هفته‌ها پس از تزریق، بیماران باید در فاصله کوتاهی از مرکز پزشکی خود باقی بمانند تا به هرگونه مشکل احتمالی رسیدگی شود. دوره نقاهت کلی از درمان با سلول T نیز معمولا 2 تا 3 ماه پس از تزریق است. 

«کارتی سل‌تراپی» چیست و چه مراحلی دارد؟

پس از شناسایی ژن و پروتئین مرتبط با سرطان توسط محققان مراحل بعدی ژن‌درمانی به قرار ذیل است: یک کپی طبیعی از ژن ایجاد یا جداسازی کنید. یک ناقل ویروسی برای حمل ژن به سلول ایجاد کنید. ناقل حامل ژن را وارد بدن کنید. ناقل ویروسی ژن را به ریزمحیط تومور یا سلول‌های سیستم ایمنی می‌رساند. پروتئین غیرفعال می‌شود تا از فعالیت (بالقوه مضر) بیشتر جلوگیری کند. ژن درج شده ژن معیوب را غیرفعال می‌کند، اصلاح می‌کند، جایگزین می‌کند یا به آن حمله می‌کند. حال مراحل درمان CAR T-cell کدامند؟ درمان با سلول T CAR روند کمی متفاوت از انواع مستقیم ژن‌درمانی دارد. سلول‌های CAR T سلول‌های جنگنده تولید شده در آزمایشگاه با کد ژنتیکی خاص و ضدسرطان هستند. افزودن این کد ژنتیکی جزء ژن‌درمانی سلول درمانی CAR T است. CAR مخفف «گیرنده آنتی‌ژن کایمریک» است، کد ژنتیکی جدیدی که به سلول‌های T اضافه شده است. شش عامل درمان با سلول‌های T توسط سازمان غذا و داروی ایالات متحده برای سرطان‌های مختلف خون تایید شده است. این تاییدیه‌ها، سلول‌های CAR T را به‌عنوان شکل موثری از ژن درمانی سرطان برای بهبود امید به زندگی بیمار معرفی می‌کنند. پزشکان ابتدا از یک بیمار خون می‌گیرند و سلول‌های T را که گلبول‌های سفید خون هستند، از سیستم ایمنی بدن در برابر ویروس‌ها، بیماری‌ها و مزاح‌مان ناخواسته دیگر جدا می‌کنند. هدف سلول‌های T محافظت از بدن در برابر سرطان است، اما اغلب در انجام این کار بی‌اثر هستند. پس از حذف سلول‌های T از بدن، مراحل درمان با سلول T عبارتند از: یک بیومارکر پروتئینی روی سلول‌های سرطانی آسیب دیده ژنتیکی شناسایی می‌شود. سپس یک رشته RNA به نام گیرنده آنتی‌ژن کایمریک (CAR) ایجاد می‌شود که برای جست‌وجوی نشانگر زیستی پروتئین رمزگذاری شده است. گیرنده‌های آنتی‌ژن کایمریک به سلول‌های T استخراج شده اضافه می‌شود. سلول‌های جدید CAR T در آزمایشگاه ضرب می‌شوند. سلول‌های CAR T جدید از طریق تزریق به بدن وارد می‌شوند و فرآیند مشابهی برای درمان با سلول NK CAR رخ می‌دهد. دانشمندان گیرنده‌های آنتی‌ژن کایمریک را برای تقویت سلول‌های کشنده طبیعی (NK) که یکی دیگر از گلبول‌های سفید خون سیستم ایمنی است، ایجاد کرده‌اند.»