درمان دیستروفی عضلانی در بزرگسالان با سلول های بنیادی

 در سال‌های اخیر، مطالعات متعددی در زمینه استفاده از سلول‌های بنیادی برای درمان دیستروفی عضلانی انجام شده است. نتایج این مطالعات نشان داده‌اند که سلول‌های بنیادی می‌توانند به بهبود عملکرد عضلانی و کاهش پیشرفت بیماری کمک کنند. برخی از مطالعات موردی نشان داده‌اند که بیماران مبتلا به دیستروفی عضلانی پس از دریافت درمان با سلول‌های بنیادی، بهبود قابل توجهی در قدرت عضلانی و توانایی انجام فعالیت‌های روزمره داشته‌اند.

جدیدترین درمان دیستروفی عضلانی با سلول درمانی
دیستروفی عضلانی دسته‌ای از بیماری‌های ارثی ژنتیکی است که به تحلیل و ضعف پیشرونده توده عضلانی، خصوصا در دست، پا، باسن، گردن، شانه، قلب و دیافراگم منجر می‌شود. دلیل ایجاد این مشکل، اختلالات ژنتیکی و جهش در ژن‌های تولید پروتئین در ماهیچه‌های سالم (دیستروفین) است. کاهش پروتئین تولید شده در بدن باعث مشکلات راه‌رفتن، بلع و هماهنگی ماهیچه‌ها خواهد شد. 

در این میان، سلول‌های بنیادی با توانایی توانایی تمایز به انواع مختلف سلول‌های بدن به عنوان یک امید جدید برای درمان دیستروفی عضلانی مورد توجه قرار گرفته‌اند. سلول‌های بنیادی می‌توانند به سلول‌های عضلانی تمایز پیدا کرده، جایگزین سلول‌های آسیب دیده شوند یا محیط مناسبی را برای رشد و ترمیم بافت عضلانی فراهم کنند. اگرچه هیچ روشی تاکنون مستقیما معرفی نشده که درمان دیستروفی عضلانی تلقی شود اما سلول‌های بنیادی می‌تواند تا حدود قابل قبولی به کنترل علائم بیماری در افراد مبتلا به دیستروفی کمک کند.

در صورتی که به مشاوره درمانی مشکلات دیستروفی عضلانی نیاز دارید، توصیه می‌کنیم با انجمن انجمن دیستروفی ایران به آدرس dystrophy.ir، انجمن نوروماسکولار ایران (neuromuscular-iran.ir) در ارتباط بوده و همچنین پزشک متخصص استخوان و مفاصل خود را در جریان وضعیت و پیشرفت بیماری قرار دهید.

درمان دیستروفی ها با سلول درمانی ممکن است؟
درمان‌های کنونی دیستروفی عضلانی دوشن عمدتاً بر کاهش پیشرفت بیماری و بهبود کیفیت زندگی بیماران متمرکز است. کاردرمانی حرکتی، استفاده از داروهای ضدالتهابی مانند کورتیکوستروئیدها و روش‌های نوینی مانند ژن‌درمانی و تکنیک پرش اگزون از جمله روش‌های درمانی رایج هستند. ژن‌درمانی، به عنوان یک رویکرد امیدوارکننده، توانسته است تاییدیه سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) را برای برخی از انواع جهش‌های ژنی در دیستروفی دوشن دریافت کند.

سلول درمانی بر جایگزینی سلول‌های عضلانی آسیب‌دیده با سلول‌های بنیادی تمرکز دارد. دو روش اصلی برای تزریق سلول‌های بنیادی شامل تزریق وریدی و داخل عضلانی است. تزریق وریدی، روشی ساده‌تر و کم‌هزینه‌تر است اما کارایی آن به توانایی سلول‌ها در مهاجرت به عضلات بستگی دارد. از سوی دیگر، تزریق داخل عضلانی، هدفمندتر بوده و احتمال رسیدن سلول‌ها به بافت هدف را افزایش می‌دهد، اما هزینه و زمان بیشتری می‌برد. انتخاب روش مناسب به عوامل مختلفی از جمله نوع دیستروفی عضلانی، مرحله بیماری و نوع سلول‌های بنیادی مورد استفاده بستگی دارد.

چندین نوع مختلف سلول بنیادی می‌توانند در درمان دیستروفی عضلانی مورد استفاده قرار گیرند.  یکی از این انواع، سلول‌های بنیادی جنینی است. این سلول‌ها از جنین‌های اولیه گرفته می‌شوند و دارای پتانسیل بسیار بالایی برای تمایز به انواع مختلف سلول‌ها هستند. نوع دیگر سلول بنیادی، سلول‌های بنیادی مزانشیمی است. این سلول‌ها در بافت‌های مختلف بدن، مانند مغز استخوان و بافت چربی، یافت می‌شوند. سلول‌های بنیادی مزانشیمی نیز می‌توانند به سلول‌های عضلانی تمایز پیدا کنند و به ترمیم بافت‌های آسیب دیده کمک کنند.

به گزارش فرهیختگان، دکتر محمدکاظم بخشنده، متخصص مغز و اعصاب کودکان و فلوشیپ نوروماسکولار، دیستروفی دوشن را شایع‌ترین نوع دیستروفی عضلانی دانسته و علت آن را جهش در ژن دیستروفین می‌داند. وی معتقد است که این جهش‌ها منجر به عدم تولید یا تولید ناقص پروتئین دیستروفین شده و در نهایت به تخریب عضلات می‌انجامد.

همچنین چندین روش مختلف برای استفاده از سلول‌های بنیادی در درمان دیستروفی عضلانی وجود دارد. یکی از این روش‌ها، تزریق مستقیم سلول‌های بنیادی به عضلات آسیب دیده است. این روش می‌تواند به طور مستقیم سلول‌های بنیادی را به محل نیاز انتقال دهد. روش دیگر، مهندسی بافت عضلانی است. در این روش، سلول‌های بنیادی با مواد زیستی ترکیب می‌شوند تا بافت عضلانی جدید ایجاد شود.

 انواع سندرم های دیستروفی عضلانی:
 دیستروفی عضلانی امری دریفوس: ضعف در عضلات بالای بازو و ساق پا، مشکلات قلبی و تنفسی و کوتاه‌شدن عضلات ستون فقرات، گردن، زانو، آرنج و مچ پا
دیستروفی عضلانی دیستال: ازدست‌دادن مهارت‌های حرکتی، اختلال در سیستم تنفسی و ماهیچه‌های قلب، تحلیل عضلات شانه، باسن و ساعد
 دیستروفی عضلانی چشمی: افتادگی پلک، مشکلات بلع، تغییر تناژ صدا، ضعف بینایی و اختلال در راه‌رفتن
دیستروفی عضلانی کمربند اندامی: ازدست‌دادن حجم عضلانی، ضعیف‌شدن عضلات، ازدست‌دادن تعادل
دیستروفی عضلانی فاسیواسکاپولوهومرال: مشکل در جویدن و بلعیدن، انحراف شانه، ظاهر کج دندان، ظاهر بال‌مانند تیغه‌های شانه
دیستروفی عضلانی میوتونیک: افتادگی عضلات صورت، افتادگی پلک، طاسی زودرس، افزایش تعریق، کاهش وزن، بینایی ضعیف و بروز آب‌مروارید، مشکل در بلع و کاهش وزن

تحقیقات سلول درمانی دوشن 
تحقیقات در زمینه سلول درمانی برای بیماری‌های عضلانی نشان داده است که انواع مختلفی از سلول‌ها مانند میوبلاست‌ها، سلول‌های بنیادی پرتوان القایی، سلول‌های بنیادی عضلانی و سلول‌های مزانشیمی، پتانسیل ترمیم بافت عضلانی آسیب‌دیده را دارند. 

مطالعات نشان داده است که سلول‌های میوبلاست، اگرچه پتانسیل ترمیم عضلات را دارند، اما به دلیل عمر کوتاه و توزیع ناهموار در بافت عضلانی، اثرات پایدار ندارند. در مقابل، سلول‌های مزانشیمال که در بافت‌های مختلفی مانند مغز استخوان، چربی و خون بندناف یافت می‌شوند، به دلیل قابلیت تعدیل سیستم ایمنی، اتصال به عضلات دیستروفیک و ترشح فاکتورهای رشد، اثرات درمانی امیدوارکننده‌ای بر روی بیماری‌های عضلانی مانند دیستروفی عضلانی نشان داده‌اند. 

هم‌کشت این سلول‌ها با میوتیوب‌های حاصل از عضلات بیماران، منجر به افزایش بیان دیستروفین شده است. همچنین، پیوند سلول‌های مزانشیمال چربی به مدل‌های حیوانی دیستروفی، علاوه بر کاهش التهاب، باعث افزایش قدرت عضلانی، کاهش خستگی و تشکیل فیبرهای عضلانی جدید شده است.

یکی از روش‌های نوین درمان دیستروفی عضلانی دوشن، استفاده از سلول‌های بنیادی خون بند ناف است. این روش به دلیل غیرتهاجمی بودن و سهولت دسترسی به سلول‌ها، مورد توجه قرار گرفته است. مطالعات نشان می‌دهند که پیوند سلول‌های بنیادی خون بند ناف می‌تواند به بهبود عملکرد عضلات در بیماران DMD کمک کند. روش‌های پیوند معمولاً شامل تزریق وریدی یا عضلانی است که هر یک مزایا و معایب خاص خود را دارند.

با این حال، هنوز چالش‌ها و موانعی در پیشرفت تحقیقات در زمینه سلول درمانی دیستروفی عضلانی وجود دارد. یکی از این چالش‌ها، محدودیت‌های تکنولوژیکی است. برخی از روش‌های درمانی با سلول‌های بنیادی هنوز در مراحل توسعه هستند و نیاز به تحقیقات بیشتری دارند. همچنین، مسائل اخلاقی نیز در استفاده از سلول‌های بنیادی مطرح است. به عنوان مثال، استفاده از سلول‌های بنیادی جنینی ممکن است با برخی از ارزش‌های اخلاقی در تضاد باشد.
درمان جدید دیستروفی لیمب گیردل
برخی از اشکال دیستروفی عضلانی لیمب گریدل (LGMD)، معمولاً پیشرفت خفیف‌تری دارند و با سرعت کمتری عملکرد عضلات را کاهش می‌دهند. افراد مبتلا به این نوع دیستروفی تا مدت طولانی‌تری توان حرکت خود را حفظ می‌کنند و به طور کلی چشم‌انداز درمان این نوع دیستروفی‌ها از نوع شدیدتر آن بهتر است.

پژوهش‌های اخیر نشان داده‌اند که سلول‌های ستاره‌ای، به عنوان سلول‌های بنیادی بافت عضله، پتانسیل بالایی برای ترمیم و بازسازی بافت‌های عضلانی آسیب‌دیده دارند. این سلول‌ها قادرند به سلول‌های عضلانی بالغ تمایز یافته و عملکرد طبیعی عضله را بازیابند. با این حال، دسترسی به سلول‌های ستاره‌ای به دلیل پیچیدگی فرآیند جداسازی از بافت‌های عضلانی، همچنان چالشی بزرگ است.

دانشمندان با پیشرفت تکنیک‌های کشت سلولی، توانسته‌اند در محیط آزمایشگاه و به کمک سلول‌های بنیادی دیگر، سلول‌های ستاره‌ای تولید کنند. این دستاورد، چشم‌اندازهای جدیدی را برای درمان بیماری‌های عضلانی و آسیب‌های بافت عضلانی فراهم کرده است.

در حال حاضر، تحقیقات گسترده‌ای بر روی انواع مختلف سلول‌های بنیادی با قابلیت تمایز به سلول‌های عضلانی در جریان است. هر یک از این سلول‌ها مزایا و محدودیت‌های خاص خود را دارند و انتخاب نوع سلول بنیادی مناسب برای درمان، به عوامل متعددی از جمله سهولت دسترسی، قابلیت تبدیل به سلول عضلانی، بیان پروتئین‌های عضلانی و سازگاری با سیستم ایمنی بیمار بستگی دارد.

همچنین در پژوهشی دیگر محققان با استفاده از فناوری ویرایش ژن CRISPR-Cas9 موفق شده‌اند جهش‌های ژنتیکی عامل بیماری دیستروفی عضلانی را در سلول‌های بنیادی عضله انسان اصلاح کنند. این دستاورد امیدوارکننده، راه را برای توسعه درمان‌های سلولی جدید برای این دسته از بیماری‌ها هموار کرده است. 

در این مطالعه، محققان سلول‌های بنیادی عضله بیماران مبتلا به دیستروفی عضلانی را در آزمایشگاه اصلاح ژنتیکی کرده و سپس آن‌ها را به عضلات موش پیوند زده‌اند. نتایج نشان داده‌اند که سلول‌های اصلاح شده توانایی تکثیر و تبدیل شدن به سلول‌های عضلانی سالم را دارند. این یافته‌ها حاکی از آن است که می‌توان با استفاده از این روش، سلول‌های آسیب‌دیده در بیماران را با سلول‌های سالم جایگزین کرده و بیماری را درمان کرد. 
آیا بیماری دیستروفی عضله دارو برای کنترل دارد؟
تاکنون درمان‌های دارویی و بازتوانی برای میوپاتی‌ها موفقیت‌آمیز نبوده و محققان امید خود را به سلول‌درمانی و اصلاح ژنتیکی معطوف کرده‌اند. مطالعات نشان می‌دهند که ترکیب این دو روش می‌تواند نتایج بهتری را به همراه داشته باشد. اگرچه تحقیقات در این زمینه آغاز شده است، اما اصلاح ژنتیکی کامل و درمان قطعی این بیماری هنوز محقق نشده است. 

دلیل اصلی این امر، عدم شناخت کامل پاتوفیزیولوژی میوپاتی‌ها و نبود یک استراتژی درمانی تخصصی است. درمان‌های موجود تنها به عنوان درمان‌های نگهدارنده عمل کرده و علائم بیماری را کاهش می‌دهند. در مقابل، سلول‌درمانی به‌عنوان یک رویکرد نوین و امیدوارکننده در درمان میوپاتی‌ها مطرح شده است. 

به ادعای نیچر آتالورن یک نوآوری امیدوارکننده در زمینه درمان بیماری‌های ژنتیکی در سال ۲۰۲۳ است. این دارو با هدف درمان دیستروفی عضلانی دیستروفین طراحی شده است، بیماری‌ای که به دلیل نقص در ژن دیستروفین و در نتیجه تولید ناکافی پروتئین دیستروفین ایجاد می‌شود. آتالورن با اصلاح روند تولید پروتئین در سلول‌ها، به بدن کمک می‌کند تا پروتئین دیستروفین عملکردی تولید کند و در نتیجه، از پیشرفت ضعف عضلانی جلوگیری کرده و عملکرد عضلات را بهبود بخشد. 

اگرچه این درمان نویدبخش است، اما همچنان در مراحل اولیه تحقیق قرار دارد و ممکن است برای همه بیماران مناسب نباشد و عوارض جانبی نیز داشته باشد. با این حال، آتالورن نشان می‌دهد که درمان‌های ژنتیکی می‌توانند آینده‌ای روشن برای بیماران مبتلا به بیماری‌های ارثی ایجاد کنند.

امید به درمان دیستروفی
چشم‌انداز آینده برای درمان دیستروفی عضلانی با سلول‌های بنیادی بسیار امیدوارکننده است. با پیشرفت تحقیقات و توسعه تکنولوژی‌های جدید، انتظار می‌رود که روش‌های درمانی با سلول‌های بنیادی بهبود یابند و اثربخشی بیشتری داشته باشند. این پیشرفت‌ها می‌توانند به بهبود کیفیت زندگی بیماران مبتلا به دیستروفی عضلانی کمک کنند و امید به درمان کامل این بیماری را افزایش دهند.

مطالعات اخیر نشان داده‌اند که پیوند سلول‌های بنیادی، به ویژه سلول‌های مزانشیمی مشتق از بافت چربی و سلول‌های ژله‌ای بند ناف، یک رویکرد درمانی نویدبخش برای بیماران مبتلا به دیستروفی عضلانی، از جمله دیستروفی دوشن، است. این مطالعات بهبود قابل توجهی در قدرت عضلانی، کاهش آنزیم‌های نشانگر آسیب عضلانی و افزایش توده عضلانی را در بیماران نشان داده‌اند. 

مکانیسم اثر این روش بر پایه جایگزینی سلول‌های آسیب‌دیده با سلول‌های بنیادی و ترشح فاکتورهای رشد توسط این سلول‌ها است. با این حال، برای تعیین دوز بهینه سلول‌ها، مدت زمان اثرگذاری درمان و مقایسه این روش با سایر درمان‌ها، نیاز به مطالعات بیشتری است.